Τελευταίες αναρτήσεις

13 Ιουλίου 2017

Μυελοΐνωση, καρκίνος του αίματος, με πόνο στην κοιλιά, αναιμία, κόπωση, πυρετό, νυχτερινή εφίδρωση, φαγούρα. Δεν είναι κληρονομική, μπορεί να συμβεί σε οποιονδήποτε.

Του Κωνσταντίνου Λούβρου, M.D., medlabnews.gr 

Η μυελοΐνωση είναι μια απειλητική για τη ζωή αιματολογική κακοήθεια με συμπτώματα που επιδεινώνονται, επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής και μειώνουν τη συνολική επιβίωση. Είναι ένας σπάνιος καρκίνος του αίματος που χαρακτηρίζεται από ίνωση του μυελού των οστών, διογκωμένο σπλήνα (σπληνομεγαλία), ενώ οι πιθανές επιπλοκές περιλαμβάνουν κόπωση, πυρετό, νυχτερινή εφίδρωση, δερματικό κνησμό (φαγούρα), πόνο στα οστά, πόνο ή δυσφορία στην κοιλιακή χώρα, και απώλεια βάρους. Η μυελοΐνωση, ανήκει στις σπάνιες παθήσεις. Έχει κακή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. 

Ο μυελός των οστών είναι ένας μαλακός αιμοποιητικός ιστός που γεμίζει τις οστικές κοιλότητες. Ο υγιής μυελός των οστών παράγει αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια, η παραγωγή των οποίων ρυθμίζεται μέσω της ελεγχόμενης σηματοδότησης του μονοπατιού JAK. Στη μυελοΐνωση, κάποιες ουσίες που ονομάζονται κυτοκίνες – μικρές πρωτεΐνες που απελευθερώνονται από τα κύτταρα και επηρεάζουν την αλληλεπίδρασή τους– προκαλούν αύξηση της παραγωγής κυττάρων του αίματος, φλεγμονή και ίνωση. Από εκεί προέρχεται και το όνομα "μυελοΐνωση": "μυελό-" (μυελός των οστών) και "ίνωση" (συσσώρευση ουλώδους ιστού). 

Η αντικατάσταση των φυσιολογικών κυττάρων του μυελού των οστών με ουλώδη ιστό έχει ως αποτέλεσμα τη μείωση της παραγωγής ερυθρών και λευκών αιμοσφαιρίων καθώς και αιμοπεταλίων, η οποία προκαλεί αναιμία, ευαισθησία σε λοιμώξεις και αύξηση των μωλώπων και της αιμορραγίας – χαρακτηριστικά συμπτώματα της μυελοΐνωσης. Για να αντισταθμίσουν αυτή την μείωση, ο σπλήνας και το ήπαρ αυξάνουν την παραγωγή αιμοσφαιρίων και διογκώνονται - φαινόμενο που ονομάζεται σπληνομεγαλία και ηπατομεγαλία, αντίστοιχα. 

Μάλιστα, ο σπλήνας ασθενών με μυελοΐνωση μπορεί να διογκωθεί πολύ περισσότερο από το φυσιολογικό μέγεθος –σε ορισμένες περιπτώσεις φτάνει έως και 10 κιλά σε βάρος και 36 εκατοστά σε μήκος– ενώ σε πολλές περιπτώσεις προκαλεί ενόχληση στο άνω αριστερό μέρος της κοιλιακής χώρας ή πόνο στο άνω μέρος του αριστερού ώμου. 

Η μυελοΐνωση είναι ένα "μυελοϋπερπλαστικό νεόπλασμα" – μια ομάδα νόσων στις οποίες υπάρχει υπερπολλαπλασιασμός ορισμένων τύπων κυττάρων του αίματος στον οργανισμό με αποτέλεσμα τη διατάραξη της φυσιολογικής τους λειτουργίας – το οποίο είναι αρνητικό στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας. 

Άλλες μορφές νεοπλασμάτων που είναι αρνητικές στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας είναι η ιδιοπαθής θρομβοκυττάρωση και η αληθής πολυκυτταραιμία. Περίπου 10-15% των περιστατικών μυελοΐνωσης εξελίσσονται από ιδιοπαθή θρομβοκυττάρωση ή αληθή πολυκυτταραιμία και ονομάζονται "δευτεροπαθής μυελοΐνωση". Τα υπόλοιπα περιστατικά ορίζονται ως «πρωτοπαθής μυελοΐνωση». 

Πόσοι πάσχουν 

Η νόσος θεωρείται σπάνια, καθώς διαγιγνώσκεται μόλις ένα περιστατικό ανά 133.333 άτομα. Ωστόσο η συχνότητα μπορεί να είναι μεγαλύτερη, καθώς πολλά περιστατικά δεν αναφέρονται, ενώ υπάρχουν περιπτώσεις όπου γίνεται λανθασμένη διάγνωση. 

Κατά μέσο όρο, η επιβίωση των ασθενών με μυελοΐνωση κυμαίνεται στα 5 χρόνια μετά την αρχική διάγνωση, ενώ κάποιοι ασθενείς μπορεί να ζήσουν με τη νόσο για δεκαετίες. 

Νεότερες ερευνητικές προσπάθειες έχουν ανοίξει τον δρόμο για βαθύτερη κατανόηση και καλύτερη διαχείριση της νόσου. 

Συμπτώματα 

Ένας ιατρός μπορεί να υποψιαστεί το ενδεχόμενο μυελοΐνωσης όταν κατά τη διάρκεια ιατρικής εξέτασης ρουτίνας διαπιστώσει διόγκωση του σπλήνα (η οποία είναι χαρακτηριστική σε μεγάλο ποσοστό ασθενών) και τιμές κυττάρων αίματος εκτός των φυσιολογικών ορίων. 

Οι ασθενείς που είναι συμπτωματικοί μπορεί επίσης να αναφέρουν τα ακόλουθα: 
• Αδυναμία, κόπωση, δύσπνοια κατά την άσκηση (π.χ. γυμναστική) 
• Απώλεια βάρους 
• Νυχτερινή εφίδρωση 
• Ωχρότητα (χλωμότητα) 
• Ανεξήγητοι μώλωπες, εύκολη αιμορραγία 
• Αυξημένη πιθανότητα εμφάνισης λοίμωξης 
• Διογκωμένο ήπαρ, που διαπιστώνεται στα 2/3 των ασθενών 
• Σοβαρός πόνος στο άνω μέρος του αριστερού ώμου (ως αντανάκλαση πόνου στον σπλήνα, σε κάποιες περιπτώσεις λόγω ανεπαρκούς ροής αίματος) 
• Πόνος στα οστά, ιδιαίτερα στα κάτω άκρα (σπάνια)

Διάγνωση 

Τα αποτελέσματα μιας πλήρους αιματολογικής εξέτασης που υποδεικνύουν διάγνωση μυελοΐνωσης συχνά περιλαμβάνουν χαμηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία), υψηλά επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων (λόγω αυξημένης φλεγμονής), υψηλά ή χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων, ερυθρά αιμοσφαίρια αφύσικου σχήματος, καθώς και άωρα ερυθρά και λευκά αιμοσφαίρια. Οι αιματολογικές εξετάσεις μπορεί να δείξουν επίσης μη φυσιολογικά επίπεδα άλλων ουσιών. 

Η διάγνωση συνήθως συμπληρώνεται με αναρρόφηση και βιοψία μυελού των οστών.



Αντιμετώπιση 

Οι ασθενείς που δεν εμφανίζουν συμπτώματα συνήθως δεν υποβάλλονται σε θεραπεία, και οι περισσότεροι παραμένουν σταθεροί για χρόνια χωρίς να απαιτείται θεραπεία. Στους ασθενείς με συμπτώματα, στόχος της θεραπείας είναι η μείωση του μεγέθους του σπλήνα, η ανακούφιση των συμπτωμάτων, η βελτίωση της ποιότητας ζωής και η μείωση του κινδύνου επιπλοκών. 

Οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για τη μυελοΐνωση είναι περιορισμένες, ενώ σχετίζονται με σημαντικές παρενέργειες όπως εξέλιξη σε λευχαιμία, διογκωμένο ήπαρ (ηπατομεγαλία), υπνηλία, δυσκοιλιότητα, κόπωση, αίσθηση καύσου ή νυγμού (παραισθησία) και χαμηλό επίπεδο λευκών αιμοσφαιρίων (λευκοπενία). Η αντιμετώπιση της ασθένειας μέχρι πρόσφατα αφορούσε μόνο στην υποστήριξη των ασθενών με μεταγγίσεις, σε φαρμακευτική αγωγή που σε μερικές περιπτώσεις βοηθά στην άνοδο του αιματοκρίτη, και σε ήπια χημειοθεραπεία για την ελάττωση του μεγέθους του σπλήνα.

Συγκεκριμένα, η χρήση των ανδρογόνων (danazol) και της κορτιζόνης μπορεί να αυξήσει τον αιματοκρίτη σε ένα ποσοστό ασθενών, και να συμβάλει στην αποφυγή των μεταγγίσεων. Η υδροξυουρία μπορεί να μειώσει το μέγεθος του σπλήνα, αλλά δεν επηρεάζει κατά κανόνα τα συμπτώματα της ασθένειας, ενώ δεν παύει να είναι ένα χημειοθεραπευτικό φάρμακο με όλες τις πιθανές επιπλοκές του. Η μεταμόσχευση μυελού των οστών από υγιή δότη μπορεί να θεραπεύσει την ασθένεια, αλλά εφαρμόζεται μόνο σε μικρό ποσοστό ασθενών (λιγότερο από το 10%) που έχουν επαρκή φυσική κατάσταση και την κατάλληλη ηλικία για να ανταπεξέλθουν στις δυσκολίες της μεταμόσχευσης. 

Εδώ και ένα περίπου χρόνο, κυκλοφορεί στην ελληνική αγορά το ruxolitinib, η πρώτη φαρμακευτική θεραπεία για ασθενείς με μυελοΐνωση, που στοχεύει άμεσα στον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου. 

Στο 57ο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), στο Ορλάντο της Φλόριντα, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα 5ετούς παρακολούθησης της μελέτης COMFORT – II (μελέτη φάσης ΙΙΙ με ruxolitinib).

Σύμφωνα με την μελέτη, η πενταετής θεραπεία με ruxolitinib παρείχε όφελος συνολικής επιβίωσης για τους ασθενείς με μυελοΐνωση και παρουσίασαν 33% μείωση του κινδύνου θανάτου και περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με μυελοΐνωση (53,4%) παρουσίασαν επίσης σημαντικές μειώσεις (≥35%) στο μέγεθος του σπλήνα με τη θεραπεία με ruxolitinib, και διατήρησαν αυτό το όφελος για παρατεταμένα χρονικά διαστήματα (διάμεση διάρκεια 3,2 έτη). Επίσης παρουσίασε μια κλινικώς σημαντική βελτίωση στη βαθμολογία συμπτωμάτων για τη μυελοΐνωση – δύο σημαντικοί θεραπευτικοί στόχοι για τους πάσχοντες από μυελοΐνωση. 

Σε αυτή τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, ο βαθμός ίνωσης του μυελού των οστών που αποτελεί κύριο δείκτη ελέγχου της νόσου στη μυελοΐνωση, βελτιώθηκε (15,8%) ή διατηρήθηκε (32,2%) σε σχεδόν μισούς από τους ασθενείς που ακολούθησαν μακροχρόνια αγωγή με ruxolitinib.

“Δεδομένου ότι οι ασθενείς με μυελοΐνωση έχουν μειωμένο προσδόκιμο επιβίωσης και διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο επιπλοκών, τα αποτελέσματα 5ετούς παρακολούθησης της μελέτης COMFORT-II δείχνουν ένα μακροπρόθεσμο όφελος της θεραπείας με ruxolitinib, το οποίο έχει σημασία για τους ασθενείς με μυελοΐνωση,” δήλωσε η ερευνήτρια Claire Harrison, MD, Consultant Hematologist, Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust, London. “Τα στοιχεία αυτά συμβάλλουν στην επιβεβαίωση του σημαντικού ρόλου που παίζει το ruxolitinib σε αυτούς τους δύσκολα διαχειρίσιμους ασθενείς.” 

 Όλες οι ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) ήσαν σε συμφωνία με τις προγενέστερες αναλύσεις της θεραπείας με ruxolitinib σε ασθενείς με μυελοΐνωση. Οι πιο συχνές AEs στους ασθενείς που λάμβαναν ruxolitinib είτε μετά την τυχαιοποίηση είτε μετά τη μετάβαση από το σκέλος της καλύτερης διαθέσιμης θεραπείας στο ruxolitinib ήταν θρομβοκυτταροπενία (52,4%), αναιμία (49,2%), διάρροια (35,6%) και περιφερικό οίδημα (33,0%). Οι πιο συχνές 3ου/4ου βαθμού ανεπιθύμητες ενέργειες συμπεριλάμβαναν αναιμία (22,5%), θρομβοκυτταροπενία (15,2%), πνευμονία (5,8%), γενική επιδείνωση της κατάστασης υγείας (4,2%) και αναπνευστική δυσχέρεια (4,2%) 

Σε ξεχωριστή μελέτη Φάσης ΙΙΙ, που θα παρουσιαστεί σε επόμενο συνέδριο, το ruxolitinib, πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο - ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία (ΑΠ) με αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία, χωρίς διογκωμένο σπλήνα, οι οποίοι έλαβαν θεραπεία με ruxolitinib διατήρησαν έλεγχο του αιματοκρίτη τους δίχως την ανάγκη αφαιμάξεων. 

“Η αυξανόμενη έρευνα επιβεβαιώνει τα οφέλη του ruxolitinib για ασθενείς με σπάνιες αιματολογικές κακοήθειες, όπως η μυελοΐνωση και η αληθής πολυκυτταραιμία, οι οποίοι έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές,” δήλωσε ο Alessandro Riva, MD, επικεφαλής του Τμήματος Ανάπτυξης & Ιατρικών Υποθέσεων της Novartis Oncology παγκοσμίως. “Εκτός από την επίδειξη μακροχρόνιου οφέλους στην μυελοΐνωση, το ruxolitinib επέδειξε τη δυνατότητα να ωφελεί έναν ευρύτερο πληθυσμό ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία, γεννώντας ελπίδες σε μία ακόμα κοινότητα ανεπαρκώς εξυπηρετούμενων ασθενών.” 

Το ruxolitinib είναι ένας από του στόματος αναστολέας των κινασών της τυροσίνης JAK 1 και JAK 2. Εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Αύγουστο του 2012 για τη θεραπεία της σχετικής με τη νόσο σπληνομεγαλίας ή συμπτωμάτων, σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση (επίσης γνωστή ως χρόνια ιδιοπαθής μυελοΐνωση), μυελοΐνωση μετά από αληθή πολυκυτταραιμία ή μυελοΐνωση μετά από ιδιοπαθή θρομβοκυττάρωση. Επιπλέον, στις 23 Ιανουαρίου 2015 το ruxolitinib έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την θεραπεία ενήλικων ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία, οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία.

Το ruxolitinib είναι εγκεκριμένο σε περισσότερες από 95 χώρες για ασθενείς με μυελοΐνωση, συμπεριλαμβανομένων κρατών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, του Καναδά, της Ιαπωνίας και κρατών της Ασίας, της Λατινικής και της Νότιας Αμερικής, καθώς και σε 49 χώρες για ασθενείς με ΑΠ, συμπεριλαμβανομένων κρατών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, της Ιαπωνίας και του Καναδά. Η ακριβής ένδειξη του ruxolitinib ποικίλει από χώρα σε χώρα.

Το φάρμακο καλύπτεται 100% στην χώρα μας. 

Περισσότερες πληροφορίες για την μυελοΐνωση και τα μυελοϋπερπλαστικά νεοπλάσματα είναι διαθέσιμες στον ιστότοπο www.spotlightonmpn.gr που προορίζεται για ασθενείς και φροντιστές ασθενών. Οι πληροφορίες σε αυτόν τον ιστότοπο προορίζονται για γενική πληροφόρηση και ενημέρωση του κοινού και σε καμία περίπτωση δεν μπορούν να αντικαταστήσουν τη συμβουλή ιατρού ή άλλου αρμόδιου επαγγελματία υγείας. 

http://www.spotlightonmpn.gr/
πηγή



Share

Δεν υπάρχουν σχόλια:

Related Posts Plugin for WordPress, Blogger...

Λίγες οδηγίες πριν επισκεφθείτε το ιστολόγιό μας (Για νέους επισκέπτες)

1. Στην στήλη αριστερά βλέπετε τις αναρτήσεις του ιστολογίου μας τις οποίες μπορείτε ελεύθερα να σχολιάσετε επωνύμως, ανωνύμως ή με ψευδώνυμο, πατώντας απλά την λέξη κάτω από την ανάρτηση που γραφει "σχόλια" ή "δημοσίευση σχολίου" (σας προτείνω να διαβάσετε με προσοχή τις οδηγίες που θα βρείτε πάνω από την φόρμα που θα ανοίξει ώστε να γραψετε το σχόλιό σας). Επίσης μπορείτε να στείλετε σε φίλους σας την συγκεκριμένη ανάρτηση που θέλετε απλά πατώντας τον φάκελλο που βλέπετε στο κάτω μέρος της ανάρτησης. Θα ανοίξει μια φόρμα στην οποία μπορείτε να γράψετε το email του φίλου σας, ενώ αν έχετε προφίλ στο Facebook, στο Twitter ή στο Google+ μπορείτε με τα εικονίδια που θα βρείτε στο τέλος της ανάρτησης να την μοιραστείτε με τους φίλους σας.

2. Στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας μπορείτε να βρείτε το πλαίσιο στο οποίο βάζοντας το email σας και πατώντας την λέξη Submit θα ενημερώνεστε αυτόματα για τις τελευταίες αναρτήσεις του ιστολογίου μας.

3. Επίσης μπορείτε να χρησιμοποιήσετε τις δυνατότητες του Google Friend Connect (θα βρείτε δεξιά το ανάλογο gadget) να γίνετε φίλος του ιστολογίου μας και να λαμβάνετε με την εγγραφή σας στο αμέσως παρακάτω gadget πατώντας την λέξη "Εγγραφή" ενημερώσεις του ιστολογίου μας.

4. Αν έχετε λογαριασμό στο Twitter σας δινεται η δυνατότητα να μας κάνετε follow και να παρακολουθείτε το ιστολόγιό μας από εκεί. Θα βρείτε το σχετικό εικονίδιο του Twitter κάτω από τα πλαίσια του Google Friend Connect, στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας.

5. Μπορείτε να ενημερωθείτε από την δεξιά στήλη του ιστολογίου μας με τα διάφορα gadgets για τον καιρό, να δείτε ανακοινώσεις, στατιστικά, ειδήσεις και λόγια ή κείμενα που δείχνουν τις αρχές και τα πιστεύω του ιστολογίου μας. Επίσης μπορείτε να κάνετε αναζήτηση βάζοντας μια λέξη στο πλαίσιο της Αναζήτησης (κάτω από τους αναγνώστες μας). Πατώντας την λέξη Αναζήτηση θα εμφανιστούν σχετικές αναρτήσεις μας πάνω από τον χώρο των αναρτήσεων. Παράλληλα μπορείτε να δείτε τις αναρτήσεις του τρέχοντος μήνα αλλά και να επιλέξετε κάποια συγκεκριμένη κατηγορία αναρτήσεων από την σχετική στήλη δεξιά.

6. Μπορείτε ακόμα να αφήσετε το μήνυμά σας στο μικρό τσατάκι του blog μας στην δεξιά στήλη γράφοντας απλά το όνομά σας ή κάποιο ψευδώνυμο στην θέση "όνομα" (name) και το μήνυμά σας στην θέση "Μήνυμα" (Message).

7. Επίσης μπορείτε να μας στείλετε ηλεκτρονικό μήνυμα στην διεύθυνσή μας koukthanos@gmail.com με όποιο περιεχόμενο επιθυμείτε. Αν είναι σε προσωπικό επίπεδο θα λάβετε πολύ σύντομα απάντησή μας.

8. Στην μπάρα που περνάει κυλιόμενη πάνω από τον χώρο των αναρτήσεων μπορείτε να δείτε σε τίτλους τις 25 τελευταίες αναρτήσεις μας. Οι τίτλοι είναι σύνδεσμοι (λινκ) και πατώντας τους θα ανοίξει σε ένα ξεχωριστό παράθυρο η συγκεκριμένη ανάρτηση.

9. Τέλος μπορείτε να βρείτε στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας τα φιλικά μας ιστολόγια, τα ιστολόγια που παρακολουθούμε αλλά και πολλούς ενδιαφέροντες συνδέσμους.

Να σας υπενθυμίσουμε ότι παρακάτω μπορείτε να βρείτε χρήσιμες οδηγίες για την κατασκευή των αναρτήσεών μας αλλά και στην κάτω μπάρα του ιστολογίου μας ότι έχει σχέση με δημοσιεύσεις και πνευματικά δικαιώματα.

ΣΑΣ ΕΥΧΟΜΑΣΤΕ ΚΑΛΗ ΠΕΡΙΗΓΗΣΗ

Χρήσιμες οδηγίες για τις αναρτήσεις μας.

1. Στις αναρτήσεις μας μπαίνει ΠΑΝΤΑ η πηγή σε οποιαδήποτε ανάρτηση ή μερος αναρτησης που προέρχεται απο άλλο ιστολόγιο. Αν δεν προέρχεται από κάποιο άλλο ιστολόγιο και προέρχεται από φίλο αναγνώστη ή επώνυμο ή άνωνυμο συγγραφέα, υπάρχει ΠΑΝΤΑ σε εμφανες σημείο το ονομά του ή αναφέρεται ότι προέρχεται από ανώνυμο αναγνώστη μας.

2. Για όλες τις υπόλοιπες αναρτήσεις που δεν έχουν υπογραφή ΙΣΧΥΕΙ η αυτόματη υπογραφή της ανάρτησης. Ετσι όταν δεν βλέπετε καμιά πηγή ή αναφορά σε ανωνυμο ή επώνυμο συντάκτη να θεωρείτε ΩΣ ΑΥΣΤΗΡΟ ΚΑΝΟΝΑ ότι ισχύει η αυτόματη υπογραφή του αναρτήσαντα.

3. Οταν βλέπετε ανάρτηση με πηγή ή και επώνυμο ή ανώνυμο συντάκτη αλλά στη συνέχεια υπάρχει και ΣΧΟΛΙΟ, τότε αυτό είναι ΚΑΙ ΠΑΛΙ του αναρτήσαντα δηλαδή είναι σχόλιο που προέρχεται από το ιστολόγιό μας.

Σημείωση: Αλλες πληροφορίες για δημοσιεύσεις και πνευματικά δικαιώματα μπορείτε να βρείτε στην κάτω μπάρα του ιστολογίου μας.