Για πρώτη φορά διεθνής κλινική μελέτη κατάφερε να «τιθασεύσει» τη νόσο με γονιδιακή θεραπεία
Από τη Ρίτα Μελά
Ο πρώτος Ελληνας ασθενής με μεσογειακή αναιμία θεραπεύτηκε στη χώρα μας, αφού υποβλήθηκε σε μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, στο πλαίσιο διεθνούς κλινικής μελέτης, στην οποία συμμετέχει και το Νοσοκομείο «Γεώργιος Παπανικολάου» στη Θεσσαλονίκη.
Στη διεθνή κλινική έρευνα που βρίσκεται σε εξέλιξη συμμετέχουν 28 ασθενείς ηλικίας 18 έως 45 ετών από όλο τον κόσμο, εκ των οποίων το 80% έχει θεραπευτεί.
Ενας από αυτούς είναι και ο Ελληνας ασθενής, που πλέον δεν χρειάζεται να υποβάλλεται σε μεταγγίσεις αίματος και, σύμφωνα με τους ειδικούς, συνιστά μια αισιόδοξη είδηση για τους 4.032 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία που ζουν στη χώρα μας.
Τα παραπάνω ανέφεραν χθες οι εκπρόσωποι της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας σε συνέντευξη Τύπου, με αφορμή τη σημερινή Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας (μεσογειακή αναιμία). Η θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή που προκαλείται από ένα γενετικό έλλειμμα της αιμοσφαιρίνης, η οποία απαντάται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και μεταφέρει το οξυγόνο στον οργανισμό.
Το έλλειμμα αυτό έχει ως αποτέλεσμα την παραγωγή μειωμένων και μη λειτουργικών ερυθρών αιμοσφαιρίων και μπορεί να προκαλέσει από ήπια μέχρι πολύ σοβαρής μορφής αναιμία, με άμεση ανάγκη μεταγγίσεων αίματος.
«Η γονιδιακή θεραπεία ουσιαστικά δίνει οδηγία στα ανώριμα ερυθροκύτταρα να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να παράγουν έτσι περισσότερη αιμοσφαιρίνη που έχει ανάγκη ο οργανισμός» εξήγησε με απλά λόγια ο δρ Αντώνης Καττάμης, υπεύθυνος Μονάδας Μεσογειακής Αναιμίας Α΄ Παιδιατρικής Κλινικής ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία».
Νωρίς ακόμη
Να σημειωθεί ότι η κλινική μελέτη για τη γονιδιακή θεραπεία είναι σε εξέλιξη και, σύμφωνα με τον πρύτανη του Πανεπιστημίου Αθηνών και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, δρ Μελέτιο Αθανάσιο Δημόπουλο, θα χρειαστεί να γίνουν ακόμα αρκετές κλινικές μελέτες με πολύ μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, αλλά και θα απαιτηθεί μεγαλύτερο χρονικό διάστημα έως ότου αποδειχθεί ότι η θεραπεία είναι ασφαλής.
Σήμερα η μεσογειακή αναιμία έχει εξελιχθεί σε χρόνιο νόσημα σε σχέση με περασμένες δεκαετίες, όταν ήταν θανάσιμη νόσος, και απόδειξη γι’ αυτό είναι ότι οι ασθενείς ζουν έως 60 ετών. Σε αυτό έχουν συμβάλει τα μέγιστα οι Ελληνες αιματολόγοι, τόσο στη χώρα μας όσο και στο εξωτερικό, που είναι πρωτοπόροι και άνοιξαν δρόμους στη διάγνωση και τη θεραπευτική αντιμετώπιση της νόσου.
Κόστος στο 1.000.000 ευρώ!
Η γονιδιακή θεραπεία, το κόστος της οποίας αναμένεται να αγγίξει το 1.000.000 ευρώ, δεν έχει ακόμα πάρει έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ). Γι’ αυτό οι πάσχοντες δεν πρέπει να σταματήσουν την ενδεδειγμένη θεραπεία τους, δηλαδή τις δύο μεταγγίσεις αίματος που κάνουν κάθε μήνα και τη φαρμακευτική αγωγή για τη διαδικασία της αποσιδήρωσης των ζωτικών οργάνων τους, σύμφωνα με τη συντονίστρια διευθύντρια του Κέντρου Εμπειρογνωμοσύνης Αιμοσφαιρινοπαθειών του Γενικού Νοσοκομείου Λαϊκό Ερση Βοσκαρίδου. Επίσης, εννέα στους 10 ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση μυελού των οστών θεραπεύονται, ενώ ήδη αναμένονται νέα φάρμακα.
πηγή
Λίγες οδηγίες πριν επισκεφθείτε το ιστολόγιό μας (Για νέους επισκέπτες)
1. Στην στήλη αριστερά βλέπετε τις αναρτήσεις του ιστολογίου μας τις οποίες μπορείτε ελεύθερα να σχολιάσετε επωνύμως, ανωνύμως ή με ψευδώνυμο, πατώντας απλά την λέξη κάτω από την ανάρτηση που γραφει "σχόλια" ή "δημοσίευση σχολίου" (σας προτείνω να διαβάσετε με προσοχή τις οδηγίες που θα βρείτε πάνω από την φόρμα που θα ανοίξει ώστε να γραψετε το σχόλιό σας). Επίσης μπορείτε να στείλετε σε φίλους σας την συγκεκριμένη ανάρτηση που θέλετε απλά πατώντας τον φάκελλο που βλέπετε στο κάτω μέρος της ανάρτησης. Θα ανοίξει μια φόρμα στην οποία μπορείτε να γράψετε το email του φίλου σας, ενώ αν έχετε προφίλ στο Facebook ή στο Twitter μπορείτε με τα εικονίδια που θα βρείτε στο τέλος της ανάρτησης να την μοιραστείτε με τους φίλους σας.
2. Στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας μπορείτε να βρείτε το πλαίσιο στο οποίο βάζοντας το email σας και πατώντας την λέξη Submit θα ενημερώνεστε αυτόματα για τις τελευταίες αναρτήσεις του ιστολογίου μας.
3. Αν έχετε λογαριασμό στο Twitter σας δινεται η δυνατότητα να μας κάνετε follow και να παρακολουθείτε το ιστολόγιό μας από εκεί. Θα βρείτε το σχετικό εικονίδιο του Twitter κάτω από τα πλαίσια του Google Friend Connect, στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας.
4. Μπορείτε να ενημερωθείτε από την δεξιά στήλη του ιστολογίου μας με τα διάφορα gadgets για τον καιρό, να δείτε ανακοινώσεις, στατιστικά, ειδήσεις και λόγια ή κείμενα που δείχνουν τις αρχές και τα πιστεύω του ιστολογίου μας. Επίσης μπορείτε να κάνετε αναζήτηση βάζοντας μια λέξη στο πλαίσιο της Αναζήτησης (κάτω από τους αναγνώστες μας). Πατώντας την λέξη Αναζήτηση θα εμφανιστούν σχετικές αναρτήσεις μας πάνω από τον χώρο των αναρτήσεων. Παράλληλα μπορείτε να δείτε τις αναρτήσεις του τρέχοντος μήνα αλλά και να επιλέξετε κάποια συγκεκριμένη κατηγορία αναρτήσεων από την σχετική στήλη δεξιά.
5. Μπορείτε ακόμα να αφήσετε το μήνυμά σας στο μικρό τσατάκι του blog μας στην δεξιά στήλη γράφοντας απλά το όνομά σας ή κάποιο ψευδώνυμο στην θέση "όνομα" (name) και το μήνυμά σας στην θέση "Μήνυμα" (Message).
6. Επίσης μπορείτε να μας στείλετε ηλεκτρονικό μήνυμα στην διεύθυνσή μας koukthanos@gmail.com με όποιο περιεχόμενο επιθυμείτε. Αν είναι σε προσωπικό επίπεδο θα λάβετε πολύ σύντομα απάντησή μας.
7. Τέλος μπορείτε να βρείτε στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας τα φιλικά μας ιστολόγια, τα ιστολόγια που παρακολουθούμε αλλά και πολλούς ενδιαφέροντες συνδέσμους.
Να σας υπενθυμίσουμε ότι παρακάτω μπορείτε να βρείτε χρήσιμες οδηγίες για την κατασκευή των αναρτήσεών μας αλλά και στην κάτω μπάρα του ιστολογίου μας ότι έχει σχέση με δημοσιεύσεις και πνευματικά δικαιώματα.
ΣΑΣ ΕΥΧΟΜΑΣΤΕ ΚΑΛΗ ΠΕΡΙΗΓΗΣΗ
Χρήσιμες οδηγίες για τις αναρτήσεις μας.
1. Στις αναρτήσεις μας μπαίνει ΠΑΝΤΑ η πηγή σε οποιαδήποτε ανάρτηση ή μερος αναρτησης που προέρχεται απο άλλο ιστολόγιο. Αν δεν προέρχεται από κάποιο άλλο ιστολόγιο και προέρχεται από φίλο αναγνώστη ή επώνυμο ή άνωνυμο συγγραφέα, υπάρχει ΠΑΝΤΑ σε εμφανες σημείο το ονομά του ή αναφέρεται ότι προέρχεται από ανώνυμο αναγνώστη μας.
2. Για όλες τις υπόλοιπες αναρτήσεις που δεν έχουν υπογραφή ΙΣΧΥΕΙ η αυτόματη υπογραφή της ανάρτησης. Ετσι όταν δεν βλέπετε καμιά πηγή ή αναφορά σε ανωνυμο ή επώνυμο συντάκτη να θεωρείτε ΩΣ ΑΥΣΤΗΡΟ ΚΑΝΟΝΑ ότι ισχύει η αυτόματη υπογραφή του αναρτήσαντα.
3. Οταν βλέπετε ανάρτηση με πηγή ή και επώνυμο ή ανώνυμο συντάκτη αλλά στη συνέχεια υπάρχει και ΣΧΟΛΙΟ, τότε αυτό είναι ΚΑΙ ΠΑΛΙ του αναρτήσαντα δηλαδή είναι σχόλιο που προέρχεται από το ιστολόγιό μας.
Σημείωση: Να σημειώσουμε ότι εκτός των αναρτήσεων που υπογράφει ο διαχειριστής μας, όλες οι άλλες απόψεις που αναφέρονται σε αυτές ανήκουν αποκλειστικά στους συντάκτες των άρθρων.
Τέλος άλλες πληροφορίες για δημοσιεύσεις και πνευματικά δικαιώματα μπορείτε να βρείτε στην κάτω μπάρα του ιστολογίου μας.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου