28 Φεβρουαρίου 2018

Ορφανά φάρμακα για τη θεραπεία των σπάνιων παθήσεων. Γιατί τα λένε έτσι και που ωφελούν;

Της Αγγελικής Μήλιου, βιολόγου, medlabnews.gr

Τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται στη θεραπευτική αγωγή σπάνιων νόσων ονομάζονται "ορφανά" διότι η ανάπτυξη και η εμπορία τους παρουσιάζει ελάχιστο οικονομικό ενδιαφέρον για τις φαρμακοβιομηχανίες, δεδομένου ότι προορίζονται για μικρό αριθμό ασθενών που πάσχουν από πολύ σπάνιες παθήσεις.

Ο χαρακτηρισμός "ορφανά" δόθηκε στα φάρμακα που δημιουργήθηκαν για τη θεραπεία των Σπανίων Παθήσεων, καθώς αυτές παρουσιάζονται σε χαμηλό ποσοστό στο σύνολο του παγκόσμιου πληθυσμού και δεν "υιοθετούνται" από τα ερευνητικά προγράμματα της φαρμακοβιομηχανίας. 

Υπολογίζονται περισσότεροι από 25 εκατομμύρια στην Ευρώπη και μερικά ακόμα εκατομμύρια στον υπόλοιπο πλανήτη που πάσχουν από κάποια σπάνια πάθηση. Ο πολύς χρόνος που απαιτείται για την παραγωγή ενός φαρμάκου (10 ή και περισσότερα χρόνια), σε συνδυασμό με το πολύ μικρό ποσοστό των πασχόντων, αποτελούν τροχοπέδη στην παραγωγή και διάθεση σκευασμάτων για τις σπάνιες παθήσεις.

 Χαρακτηριστικό είναι ότι από τις 6000 σπάνιες παθήσεις που είναι γνωστές μέχρι σήμερα, μόνο για τις 200-300 από αυτές υπάρχουν θεραπείες.

Συνήθως οι φαρμακοβιομηχανίες δεν αναπτύσσουν ερευνητικά προγράμματα με σκοπό την δημιουργία τέτοιων φαρμάκων, λόγω του πολύ χρόνου που απαιτείται για την δημιουργία ενός νέου φαρμάκου (συνήθως πάνω από 10-15 χρόνια) σε συνδυασμό με τον πολύ μικρό αριθμό πασχόντων.

Το 1980 η µητέρα του Adam Seligman ενός 7 χρονου αγοριού που υπέφερε από το σύνδοµο Tourette µε φρίκη διαπίστωσε ότι το φάρµακο που βελτίωνε την ποιότητα ζωής του γιού της και το έφερνε από τον Καναδά, κρατήθηκε στο τελωνείο διότι δεν είχε άδεια κυκλοφορίας στις ΗΠΑ...

Χρειάστηκαν: 
• οι άοκνες προσπάθειες αυτής της µητέρας και άλλων γονέων ασθενών µε σπάνια νοσήµατα
• ένας γερουσιαστής που ευαισθητοποιήθηκε
• ένας δηµοσιογράφος από τους LA Times που µε τα άρθρα του προσπάθησε να αναδείξει το θέµα
• o ηθοποιός Jack Klugman που εκείνη την εποχή πρωταγωνιστούσε στη δηµοφιλή ιατρική σειρά Quincy και γύρισε ειδικό επεισόδιο αφιερωµένο στις σπάνιες παθήσεις µε τη βοήθεια ασθενών και των συγγενών τους
• και 3 ολόκληρα χρόνια
προκειµένου να ψηφιστεί το 1983 το νοµοθετικό πλαίσιο η Orphan Drug Act που παρείχε οικονοµικά κίνητρα στις φαρµακευτικές εταιρείες προκειµένου να αναπτύξουν φάρµακα για τις σπάνιες παθήσεις.


Ανάπτυξη Ορφανών Φαρµάκων

Στη δεκαετία 2001- 2010 ο ετήσιος ρυθµός αύξησης των ορφανών φαρµάκων ήταν 25,8% ενώ των µη ορφανών 20,1%.
Η µικρή αγορά αντισταθµίζεται από την υψηλή τιµή λόγω µικρού ανταγωνισµού και απόλυτης ανάγκης.

Πώς ενθαρρύνεται η ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το νομικό πλαίσιο για την παροχή κινήτρων στους χορηγούς της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων θεσπίστηκε το 2000. Τα προϊόντα, που επωφελούνται από τα παρακάτω κίνητρα χαρακτηρίζονται μέσω μιας νέας κοινοτικής διαδικασίας ως «ορφανά φάρμακα»

Τι ακριβώς κάνει ο ΕΜΑ (European Medicines Agency)

O EMA είναι υπεύθυνος, μέσω της επιτροπής του για τα ορφανά φάρμακα (COMP), για την εξέταση των αιτήσεων χαρακτηρισμού που υποβάλλουν πρόσωπα ή επιχειρήσεις που προτίθενται να αναπτύξουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, τα ονομαζόμενα «ορφανά» φάρμακα. Ο Οργανισμός παρέχει επίσης συμβουλές σχετικά με την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (συνδρομή για την κατάρτιση πρωτοκόλλου).

Ποια είναι τα κίνητρα στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων

Αποκλειστικά δικαιώματα.
 Επί 10 έτη μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας (έγκριση πωλήσεως), τα ορφανά φάρμακα δικαιούνται αποκλειστικότητα στην αγορά. Κατά την περίοδο αυτή, δεν μπορούν παρόμοια ανταγωνιστικά προϊόντα, υπό συνήθεις συνθήκες, να κυκλοφορήσουν στην αγορά.

Συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλου.
 Ο ΕΜΑ παρέχει επιστημονικές συμβουλές για βέλτιστη ανάπτυξη και καθοδήγηση στην κατάρτιση φακέλου, που θα πληροί τις κανονιστικές απαιτήσεις, ώστε ο αιτών άδεια κυκλοφορίας για ένα ορφανό φάρμακο να μεγιστοποιεί τις πιθανότητες επιτυχίας του.

Πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία.
Τα ορφανά φάρμακα έχουν απευθείας πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία του ΕΜΑ όσον αφορά την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.

Απαλλαγές από την καταβολή τελών.
Ένα ειδικό κονδύλιο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, το οποίο εγκρίνεται ετησίως από το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, θα χρησιμοποιηθεί από το ΕΜΑ για την παροχή απαλλαγών από τα τέλη. Θα εξετασθεί μείωση των τελών για πάσης φύσεως κεντρικές διαδικασίες συμπεριλαμβανομένων των τελών αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας και της συνδρομής για την κατάρτιση πρωτοκόλλου.

Έρευνα χρηματοδοτούμενη από την ΕΕ.
Οι οργανισμοί οι οποίοι αναπτύσσουν ορφανά φάρμακα μπορούν να επιχορηγούνται από προγράμματα και πρωτοβουλίες έρευνας και ανάπτυξης της Κοινότητας και των κρατών μελών, συμπεριλαμβανομένων των κοινοτικών προγραμμάτων-πλαισίων.

Τι σημαίνει χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως ορφανό

Με τον χαρακτηρισμό του ως ορφανό, ένα φάρμακο υπάγεται σε καθεστώς ορφανού με βάση τα κριτήρια που καθορίζονται στον κανονισμό (ΕΚ) αρ. 141/2000, γεγονός που επιτρέπει πρόσβαση στα κίνητρα.

Η υπαγωγή σε καθεστώς ορφανού φαρμάκου δεν σημαίνει έγκριση χρήσης του φαρμάκου για τη συγκεκριμένη πάθηση δεδομένου ότι δεν αποτελεί ένδειξη ότι το προϊόν πληροί τα κριτήρια για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, η οποία αποφασίζεται στο πλαίσιο ξεχωριστής διαδικασίας. Η ποιότητα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στην προτεινόμενη θεραπευτική ένδειξη μπορεί να αξιολογηθούν, όπως για κάθε φαρμακευτικό προϊόν, μόνο μετά την υποβολή της αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.

Είµαστε ακόµα στην αρχή ... 

• Τα ορφανά φάρµακα είναι µόνο 30 ετών ...
• Για το 95% των παθήσεων δεν υπάρχει εξειδικευµένη φαρµακευτική αγωγή
• Λόγω της προσπάθειας των ασθενών, των οικογενειών και των συλλόγων τους, των ανθρώπων που νοιάζονται, υπάρχει σήµερα νοµοθετικό πλαίσιο και δίνονται κίνητρα ανάπτυξη.


πηγή



Share

Δεν υπάρχουν σχόλια:

Λίγες οδηγίες πριν επισκεφθείτε το ιστολόγιό μας (Για νέους επισκέπτες)

1. Στην στήλη αριστερά βλέπετε τις αναρτήσεις του ιστολογίου μας τις οποίες μπορείτε ελεύθερα να σχολιάσετε επωνύμως, ανωνύμως ή με ψευδώνυμο, πατώντας απλά την λέξη κάτω από την ανάρτηση που γραφει "σχόλια" ή "δημοσίευση σχολίου" (σας προτείνω να διαβάσετε με προσοχή τις οδηγίες που θα βρείτε πάνω από την φόρμα που θα ανοίξει ώστε να γραψετε το σχόλιό σας). Επίσης μπορείτε να στείλετε σε φίλους σας την συγκεκριμένη ανάρτηση που θέλετε απλά πατώντας τον φάκελλο που βλέπετε στο κάτω μέρος της ανάρτησης. Θα ανοίξει μια φόρμα στην οποία μπορείτε να γράψετε το email του φίλου σας, ενώ αν έχετε προφίλ στο Facebook ή στο Twitter μπορείτε με τα εικονίδια που θα βρείτε στο τέλος της ανάρτησης να την μοιραστείτε με τους φίλους σας.

2. Στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας μπορείτε να βρείτε το πλαίσιο στο οποίο βάζοντας το email σας και πατώντας την λέξη Submit θα ενημερώνεστε αυτόματα για τις τελευταίες αναρτήσεις του ιστολογίου μας.

3. Αν έχετε λογαριασμό στο Twitter σας δινεται η δυνατότητα να μας κάνετε follow και να παρακολουθείτε το ιστολόγιό μας από εκεί. Θα βρείτε το σχετικό εικονίδιο του Twitter κάτω από τα πλαίσια του Google Friend Connect, στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας.

4. Μπορείτε να ενημερωθείτε από την δεξιά στήλη του ιστολογίου μας με τα διάφορα gadgets για τον καιρό, να δείτε ανακοινώσεις, στατιστικά, ειδήσεις και λόγια ή κείμενα που δείχνουν τις αρχές και τα πιστεύω του ιστολογίου μας. Επίσης μπορείτε να κάνετε αναζήτηση βάζοντας μια λέξη στο πλαίσιο της Αναζήτησης (κάτω από τους αναγνώστες μας). Πατώντας την λέξη Αναζήτηση θα εμφανιστούν σχετικές αναρτήσεις μας πάνω από τον χώρο των αναρτήσεων. Παράλληλα μπορείτε να δείτε τις αναρτήσεις του τρέχοντος μήνα αλλά και να επιλέξετε κάποια συγκεκριμένη κατηγορία αναρτήσεων από την σχετική στήλη δεξιά.

5. Μπορείτε ακόμα να αφήσετε το μήνυμά σας στο μικρό τσατάκι του blog μας στην δεξιά στήλη γράφοντας απλά το όνομά σας ή κάποιο ψευδώνυμο στην θέση "όνομα" (name) και το μήνυμά σας στην θέση "Μήνυμα" (Message).

6. Επίσης μπορείτε να μας στείλετε ηλεκτρονικό μήνυμα στην διεύθυνσή μας koukthanos@gmail.com με όποιο περιεχόμενο επιθυμείτε. Αν είναι σε προσωπικό επίπεδο θα λάβετε πολύ σύντομα απάντησή μας.

7. Τέλος μπορείτε να βρείτε στην δεξιά στήλη του ιστολογίου μας τα φιλικά μας ιστολόγια, τα ιστολόγια που παρακολουθούμε αλλά και πολλούς ενδιαφέροντες συνδέσμους.

Να σας υπενθυμίσουμε ότι παρακάτω μπορείτε να βρείτε χρήσιμες οδηγίες για την κατασκευή των αναρτήσεών μας αλλά και στην κάτω μπάρα του ιστολογίου μας ότι έχει σχέση με δημοσιεύσεις και πνευματικά δικαιώματα.

ΣΑΣ ΕΥΧΟΜΑΣΤΕ ΚΑΛΗ ΠΕΡΙΗΓΗΣΗ

Χρήσιμες οδηγίες για τις αναρτήσεις μας.

1. Στις αναρτήσεις μας μπαίνει ΠΑΝΤΑ η πηγή σε οποιαδήποτε ανάρτηση ή μερος αναρτησης που προέρχεται απο άλλο ιστολόγιο. Αν δεν προέρχεται από κάποιο άλλο ιστολόγιο και προέρχεται από φίλο αναγνώστη ή επώνυμο ή άνωνυμο συγγραφέα, υπάρχει ΠΑΝΤΑ σε εμφανες σημείο το ονομά του ή αναφέρεται ότι προέρχεται από ανώνυμο αναγνώστη μας.

2. Για όλες τις υπόλοιπες αναρτήσεις που δεν έχουν υπογραφή ΙΣΧΥΕΙ η αυτόματη υπογραφή της ανάρτησης. Ετσι όταν δεν βλέπετε καμιά πηγή ή αναφορά σε ανωνυμο ή επώνυμο συντάκτη να θεωρείτε ΩΣ ΑΥΣΤΗΡΟ ΚΑΝΟΝΑ ότι ισχύει η αυτόματη υπογραφή του αναρτήσαντα.

3. Οταν βλέπετε ανάρτηση με πηγή ή και επώνυμο ή ανώνυμο συντάκτη αλλά στη συνέχεια υπάρχει και ΣΧΟΛΙΟ, τότε αυτό είναι ΚΑΙ ΠΑΛΙ του αναρτήσαντα δηλαδή είναι σχόλιο που προέρχεται από το ιστολόγιό μας.

Σημείωση: Να σημειώσουμε ότι εκτός των αναρτήσεων που υπογράφει ο διαχειριστής μας, όλες οι άλλες απόψεις που αναφέρονται σε αυτές ανήκουν αποκλειστικά στους συντάκτες των άρθρων. Τέλος άλλες πληροφορίες για δημοσιεύσεις και πνευματικά δικαιώματα μπορείτε να βρείτε στην κάτω μπάρα του ιστολογίου μας.